Helseprioriteringer for sjeldne sykdommer i Norge

Ny medisinsk utvikling gjør det mulig å behandle stadig flere alvorlige og sjeldne sykdommer med nye, kostbare legemidler. Samtidig er ressursene begrenset. Målet med avhandlingen er å undersøke hvordan behandling av sjeldne sykdommer utfordrer prioriteringssystemet i det offentlige norske helsevesenet. Funnene kan bidra til å informere norsk helsepolitikk på dette området.

Avhandlingen utforsker temaet både på nasjonalt nivå og i møtet mellom leger og pasienter. Den første delstudien analyserer hvordan norske helseprioriteringer omtales i mediene før og etter etableringen av Beslutningsforum og Nye Metoder, basert på debatten om tre høykostnadsbehandlinger for kreft og sjeldne sykdommer i perioden 2013–2019. Studien viser at sakene engasjerer en bred gruppe debattanter, og at diskusjoner om enkeltsaker i større grad ble flyttet ut av partipolitikken etter at Nye Metoder ble opprettet.

Den andre delstudien undersøker hvilke kriterier befolkningen vektlegger når de prioriterer mellom tenkte pasientgrupper. Funnene viser at pasienter med forventet bedring i uformell pleiebyrde eller arbeidsevne—samfunnsrelaterte kriterier—har størst sannsynlighet for å bli prioritert. Pasienter som kan oppnå flere gode leveår eller som har alvorligere tilstander—helserelaterte kriterier—prioriteres også høyere. Svarene om arbeidsevne påvirkes av om respondentene selv er i arbeid.

Den tredje delstudien bygger på intervjuer med 18 leger om innføringen av en ny, kostbar behandling for cystisk fibrose i 2022. To hovedfunn beskrives: Legene forhandler innholdet i retningslinjene i møte med pasientene, og de fortolker behandlingskostnaden på måter som gjør at de fortsatt kan tilby behandlingen—også ved usikker effekt—fremfor å avslutte den.

Avhandlingen øker forståelsen av prioriteringsutfordringer ved kostbare legemidler for sjeldne sykdommer. Funnene belyser legenes utfordringer med å omsette prioriteringer i praksis, og kan bidra til bedre prioriteringsverktøy i helsevesenet.

Personalia

Audun Brendbekken (f. 1994) er fra Hamar. Han er utdannet lege ved Universitetet i Bergen (2023) og har en bachelorgrad i økonomi fra Norges Handelshøyskole (2017). Han har arbeidet som sekretær i klinisk etikkomité ved Haukeland. Avhandlingen er gjennomført ved Bergen Centre for Ethics and Priority Setting in Health (BCEPS) ved Institutt for global helse og samfunnsmedisin, Det medisinske fakultet. Hovedveileder er Andrea Melberg. Biveiledere er Ole F. Norheim, Gunnar Houge og Frode Lindemark.